フェーズ1臨床試験は、ヒトの治療法をテストするための研究研究の3つまたは4つのフェーズの最初のフェーズです。臨床試験の主な目標は、薬物または手順が人間の使用に安全であるかどうかを判断することです。フェーズ1の臨床試験の前に、実験室および/または実験動物の疾患細胞について薬物を広範囲に研究する必要があります。しかし、癌における第1相臨床試験の役割は、主にヒトゲノムプロジェクト（HGP）により、近年大きく変化しています。 2003年に完成したHGPにより、科学者はヒトに見られるすべての遺伝子の配列を発見することができ、癌を含む多くの疾患の診断と治療における医学的進歩が可能になりました。HGP以前は、新しい実験薬の臨床試験が頻繁に行われていました。人が恩恵を受ける可能性はごくわずかである「最後の溝」の努力。代わりに、第1相臨床試験に参加することは、寿命を延ばすための優れた（そして唯一の）選択肢かもしれません。
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さらに、これらの試験でテストされている多くの薬は、たとえば、癌の進行と拡大において特定の標的を妨害するように注意深く考案されているため、以前よりも「危険」が少なくなる傾向があります。現時点では、これらの実験的試験の存在により、多くの人々が癌を生き延びています。
臨床試験の目的は、現在利用可能な薬よりも効果が高いか、副作用が少ない治療法を見つけることであることに留意してください。癌（または任意の状態）を治療するために使用されるすべての薬は、一度臨床試験でテストされました。そして、その試験期間中に、これらの治療の恩恵を享受することができたのは、臨床試験研究グループに登録された人々だけでした。
フェーズ1臨床試験の定義と目的
実験的な薬剤または治療法かどうかを確認するために、第1相臨床試験を実施する必要がありますです安全。治療が実験室または動物でテストされた後（前臨床テストと呼ばれます）、それは人間でのテストを含む第1相臨床試験に入ります。前臨床試験は大規模であることが多く、人体試験を承認するには、有意で肯定的な結果を見つける必要があることに注意することが重要です。
特徴
フェーズ1の臨床試験では、少数の人だけが、薬や治療法が安全かどうかを判断し、薬の最適な投与量とその投与方法（経口または静脈内）を決定します。通常、低用量の薬が使用され、グループは、一部の人々がより高い用量を受け取り、他の人々がより低い用量の薬物を受け取るように分割される場合があります。
これらの試験の主な目的は治療の安全性を評価することですが、登録された被験者が薬剤によく反応する場合（癌が安定したりサイズが小さくなったりする場合など）、治療が癌に対して有利に機能するように見えることもあります。
モニタリング
フェーズ1試験はヒトで試験される最初の試験であり、したがって最大のリスクを伴うため、試験に登録された人々は通常、試験研究者によって非常に綿密に監視されます。たとえば、血液と尿のサンプルを定期的に収集することができます。さらに、これらの試験は、特定の種類のがんを専門とする腫瘍専門医がいる主要ながんセンター（国立がん研究所指定センターなど）で実施されることがよくあります。
臨床試験の他の段階
医薬品が食品医薬品局（FDA）によって承認される前に完了する必要がある臨床試験の3つのフェーズがあります。治療が表示された場合安全フェーズ1の臨床試験が終了すると、フェーズ2の臨床試験に進む可能性があります。これは、治療が効果的。薬物または治療法が第1相試験で安全であり、第2相試験で有効であると見なされた場合、それは第3相臨床試験に入ります。フェーズ3の臨床試験は、はるかに多くの研究人口があり、治療が安全で効果的であるだけでなく、効果的であるかどうかを確認するために行われます。うまく機能するか、副作用が少ない現在利用可能な治療法よりも。
フェーズ1臨床試験が変更されました
フェーズ1の臨床試験、および1つに登録した場合に期待できることは、ここ数年で大幅に変化しました。
個人の遺伝的差異を考慮した治療を可能にする精密医療の進歩により、第1相臨床試験は、薬剤が安全かどうかを確認するために行われる単なる研究ではなく、個人にとってより有望である可能性があります。
特定の細胞異常を標的とし、標準的な化学療法とは異なる標的がん治療は、きみの結局のところ、癌が分裂する（したがって成長して広がる）ために通過しなければならない特定のステップを抑制することができれば、そのステップに依存していることが示されている癌が反応する可能性は十分にあります。
標的薬は、免疫療法薬と同様に、しばらくの間癌を抑える可能性が高く、長期的な反応が持続する可能性があります。
例：Vitrakvi（Larotrectinib）
成功した第1相臨床試験の例は、2018年にFDAによって迅速承認を与えられた標的療法Vitrakvi（Larotrectinib）の試験です。この薬は、特定の遺伝子を持つ癌の成長のステップを阻害することによって機能します癌ではなくプロファイル（成人と子供の両方を含む17種類以上の癌を持つ人々が研究されました）。
承認に至るまでの第1相臨床試験では、他の治療法の選択肢がないか、それらの選択肢が進んだ進行がんの人々に薬剤が投与されました。研究参加者のうち、75％が薬剤に反応し、多くは研究期間が9か月後に終了した後も反応を続けました。それに比べて、化学療法で治療された場合（それが選択肢であった場合）、大多数は6か月以内に癌の進行を確認したでしょう。転移性または手術不能の癌を患い、治癒的手術を行うことができるほど重大な腫瘍進行を示した人も数人いました。
フェーズ1臨床試験の検討
誰かが第1相臨床試験への参加を検討する理由はいくつかあります。一つは、将来同じ病気の人を助けるかもしれない薬を改善するという希望です。もう一つは、まだ人間でテストされていない新薬や手順が、他の治療法が失敗したときに生き残るチャンスを提供するという希望です。癌治療とその後の生存を進歩させる唯一の方法は、臨床試験への人間の参加によるものです。とはいえ、臨床試験は万人向けではありません。
リスクとメリット
これらの研究のいずれかに参加することを検討している場合は、臨床試験のすべてのリスクと利点を考慮することが重要です。研究の長所と短所の両方を1枚の紙に書き留めておくと、選択肢を視覚的に比較検討できるので役立つことがよくあります。正しい選択も間違った選択もありません。あなたに最適な選択だけです。
実験薬を受け取るための他のオプション
ほとんどの場合、実験的（治験）薬を使用できる唯一の方法は、臨床試験に参加することです。それは常に当てはまるわけではなく、一部の人々は思いやりのある薬物使用またはFDAによってまだ承認されていない薬物へのアクセスの拡大の資格を得る可能性があります。思いやりのある薬物使用を選ぶかもしれません。
結論
フェーズ1臨床試験は、新薬または新たに改良された薬剤がヒトで試験される最初の医学的研究です。伝統的にこれは不安を引き起こし、「モルモット」であることについてのジョークにつながりましたが、これらの初期の研究はさまざまな方法で見ることができます。一方から、彼らは危険かもしれません。結局のところ、これらの試験の主な目的は、薬が人々にとって安全であるかどうかを判断することです（そしてまた、使用するのに最適な用量についてのアイデアを得ることです）。
しかし、別の角度から見ると、このメリットは第1相臨床試験のリスクを上回る可能性があります。多くの第3相臨床試験では、すでに検討されている薬剤を比較しています。癌患者の場合、薬が数ヶ月間だけでも生存率を改善することが期待されるかもしれません。新しい実験薬（そしておそらく新しいカテゴリーの薬）は、現在利用可能な他の何よりも役立つかもしれません。
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