血液がん患者の治療の進歩

新しい治療法は、血液がん、または白血病、リンパ腫、多発性骨髄腫などの血液悪性腫瘍の患者に対してかなり急速に出現しています。

以下の治療の進歩は、大きな飛躍ではなく、小さな一歩と見なされる可能性があります。しかし、これらの治療法は、影響を受ける人々にとって非常に意味のある生存上の利点を提供する可能性があります。

場合によっては、新たな治療法が希望の炎を燃やし続ける可能性があり、骨髄移植などの治癒的治療が最終的に追求される可能性がありますが、以前はこれは選択肢ではなかった可能性があります。

生存率の向上は、副作用や毒性とともに考慮する必要があります。これらの状況では、患者は通常、できる限りの生活（生活の質）と可能な限りの生活（生存）の両方を望んでいます。

最近承認された治療法

ドラッグ

病気の研究

比較優位

イノツズマブオゾガマイシン（ベスポンサ）

再発または難治性のB細胞ALL

35.8％が完全奏効を達成しました（標準治療ではわずか17.4％）

生存期間の中央値8.0か月（標準治療では4.9か月）

レナリドマイド（レブリミド）

新たに診断された多発性骨髄腫

移植後のレナリドマイドによる維持療法は、プラセボまたは観察と比較して死亡率を25％減少させました。

疾患の進行を伴わない生存率の改善：レナリドミドを使用した場合は52.8か月、対23.5か月

注射用ダウノルビシンおよびシタラビンリポソーム（Vyxeos）

新たに診断された治療関連AML（t-AML）

骨髄異形成関連の変化を伴うAML（AML-MRC）

ダウノルビシンとシタラビンの別々の治療を受けた患者と比較して生存率が改善しました（全生存期間の中央値は9.56か月対5.95か月）。

1.急性リンパ性白血病に対するイノツズマブオゾガマイシン（Besponsa）

American Cancer Societyの推定によると、米国では2017年に約5,970の急性リンパ性白血病（ALL）の新規症例が予想され、同じ年に約1,440人が死亡しました。多くの異なる血液がんの治療におけるここ数十年の改善にもかかわらず、ALLのこれらの患者の予後は依然として不良です。

同種幹細胞移植（ドナーからの骨髄移植）は、潜在的に、ALLの成人の治療法の可能性を提供します。ただし、克服すべきハードルがあります。現在の化学療法レジメンでは完全寛解率が低いことです。幹細胞移植は通常、人がそこの病気の完全な寛解を達成することを必要とします、そして残念なことに、それは再発または難治性のB細胞ALL（治療にもかかわらず戻ってきた病気）を持つ比較的少数の成人が移植を受けることができることを意味します。

したがって、薬剤開発者はこれらの癌細胞を標的とする新しいツールを探しています。 CD22と呼ばれるマーカーを持つ細胞を攻撃することは、適切な状況では、そのようなツールの1つである可能性があります。 CD22は、体内の特定の細胞によって作られ、これらの細胞によって、ほとんどタグのように、細胞の外側、細胞膜内に配置される分子です。 B細胞ALLの患者では、癌細胞は症例の約90％でこのCD22分子を持っており、これらは癌治療のビジネスにおいてかなり良い確率です。

イノツズマブオゾガマイシン（Besponsa）は、標的細胞を殺すことができる薬剤であるカリケアマイシンに結合するヒト化抗CD22モノクローナル抗体です。

イノツズマブオゾガマイシンは、細胞を殺すことができる薬剤に付着または結合する抗体であるため、結合体と呼ばれます。抗体部分はCD22マーカーを持つ細胞を探し、コンジュゲート部分は標的細胞を破壊します。

FDAは、研究者が代替の化学療法レジメンと比較して薬剤の安全性と有効性を調べた臨床試験からの証拠に基づいて、イノツズマブオゾガマイシンを承認しました。この試験には、再発または難治性のB細胞ALLを有し、1回または2回の前治療を受けた326人の患者が含まれていました。

FDAによると、評価された218人の患者のうち、イノツズマブオゾガマイシンを投与された35.8％が中央値8.0か月間完全奏効を示しました。代替化学療法を受けた患者のうち、中央値4.9か月間、完全奏効を経験したのは17.4％のみでした。したがって、イノツズマブオゾガマイシンは、再発または難治性のB細胞ALLに対する重要な新しい治療選択肢です。

イノツズマブオゾガマイシンの一般的な副作用には、低レベルの血小板（血小板減少症）、低レベルの特定の白血球（好中球減少症、白血球減少症）、感染症、低レベルの赤血球（貧血）、疲労、重度の出血（出血）、発熱（発熱）、吐き気、頭痛、発熱を伴う低レベルの白血球（熱性好中球減少症）、肝臓の損傷（トランスアミナーゼおよび/またはガンマグルタミルトランスフェラーゼの増加）、腹痛、および血中の高レベルのビリルビン（高ビリルビン血症）。追加の安全性情報については、完全な処方情報を参照してください。

2.多発性骨髄腫への移植後のレナリドミド（レブリミド）

最近のメタ分析研究の結果によると、自家造血幹細胞移植（自己提供による骨髄移植）後のレナリドマイドによる維持療法は、プラセボまたは新たに多発性骨髄腫と診断された患者の観察と比較して、死亡率を25％減少させました。

マッカーシーらは、米国、フランス、イタリアの3件のランダム化臨床試験の患者データを分析しました。研究には、自己提供（自家）骨髄移植を受けた新たに診断された多発性骨髄腫の患者が含まれ、その後、1,208人がレナリドミドで治療され、603人の患者がプラセボを投与されたか、単に観察または監視されました。

レナリドマイドで治療された患者は、プラセボまたは観察を受けた患者と比較して、疾患の進行なしに生存率が改善しました（52.8ヶ月対23.5ヶ月）。合計490人の患者が亡くなりました。レナリドマイド群では、有意な延命効果が見られました。

レナリドマイド群の患者の大部分は、血液学的な二次原発性悪性腫瘍と固形腫瘍の二次原発性悪性腫瘍を経験しました。しかし、進行率、すべての原因による死亡率、または骨髄腫の結果としての死亡率はすべて、プラセボ/観察群の方が大きかった。

3.急性骨髄性白血病に対する固定併用化学療法

AMLは急速に進行する癌であり、骨髄で始まり、血流中の白血球数の増加を急速に引き起こします。今年は約21,380人がAMLと診断され、約10,590人のAML患者がこの病気で亡くなります。

Vyxeosは、化学療法薬のダウノルビシンとシタラビンの固定された組み合わせであり、2つの治療法を別々に受ける場合よりも長生きするのに役立つ可能性があります。 FDAは、2種類の急性骨髄性白血病（AML）の成人の治療薬としてVyxeosを承認しました。

• 新たに診断された治療関連AML（t-AML）、および
• 骨髄異形成関連の変化を伴うAML（AML-MRC）。

T-AMLは、癌の治療を受けた全患者の約8〜10％で化学療法または放射線療法の合併症として発生します。平均して、治療後5年以内に発生します。 AML-MRCは、白血病細胞内の特定の血液障害やその他の重要な突然変異の病歴を持つことに関連するAMLの一種です。 t-AMLの患者とAML-MRCの患者はどちらも平均余命が非常に短いです。

臨床試験では、Vyxeosまたはダウノルビシンとシタラビンの別々の治療を受けるように無作為化された新たに診断されたt-AMLまたはAML-MRCの309人の患者、Vyxeosを受けた患者はダウノルビシンとシタラビンの別々の治療を受けた患者よりも長生きしました（中央値全生存期間9.56か月対5.95か月）。

一般的な副作用には、出血イベント（出血）、白血球数の少ない発熱（発熱性好中球減少症）、発疹、組織の腫れ（浮腫）、吐き気、粘膜の炎症（粘膜炎）、および胃腸の問題を含むその他の副作用が含まれます、重篤な感染症および異常な心臓リズム（不整脈）。