慢性骨髄性白血病の概要

慢性骨髄性白血病（CML）は慢性型の白血病で、成長と進行が遅い傾向があります。これは、未熟な白血球（WBC）の一種である骨髄性細胞から始まる骨髄性白血病の一種です。

CMLは白血病の4つの主要なカテゴリーの1つです。他の3つは、急性骨髄性白血病（AML）、急性リンパ芽球性白血病（ALL）、および慢性リンパ性白血病（CLL）です。

すべての白血病は、骨髄の造血細胞から始まります。白血病の各タイプは、癌が成長する傾向（急性癌は速く成長し、慢性はゆっくり成長する）と、悪性腫瘍が発生した造血細胞のタイプに基づいて名前が付けられています。

CMLの原因は何ですか？

DNAの特定の変化により、正常な骨髄細胞が白血病細胞になる可能性があります。

CMLの人は一般に、異常なBCR-ABL遺伝子を含むフィラデルフィア染色体を持っています。 BCR-ABL遺伝子は、WBCを異常な制御不能な方法で増殖させ、白血病を引き起こします。

誰がCMLを取得しますか？

CMLはどの年齢でも発生する可能性がありますが、50歳以上の成人に多く見られ、全症例の70％近くを占めています。カリームアブドゥルジャバーは、CMLと診断された有名なアメリカ人です。

CMLはどのくらい一般的ですか？

CMLは比較的まれです。米国では、年間8,950人の新規症例が診断され、1,080人がこの病気で死亡していると推定されています。

症状

CMLは成長の遅い癌であるため、多くの人は診断時に症状がありません。実際、白血病患者の最大40〜50％はまったく症状がなく、日常の血液検査で検出された異常に基づいて診断されます。

CMLは、時間の経過とともに進行するため、症状を引き起こす可能性があります。

最も一般的な症状は次のとおりです。

• 極度の疲労感または倦怠感
• 弱点
• 熱
• 寝汗
• 原因不明の体重減少
• 肋骨の下の左上腹部の痛みまたは膨満感

腹部の膨満感は、脾腫（脾臓の肥大）が原因で発症します。脾腫は、CML患者の46〜76％に見られます。脾臓は通常、血球を貯蔵し、古い血球を破壊します。 CMLでは、余分なWBCがすべて臓器を占有しているため、脾臓が肥大することがあります。脾腫は、胃などの近くの臓器に圧力をかける可能性があり、少量の食物を食べただけで満腹感を感じる可能性があります。

脱力感や倦怠感は、貧血、つまり組織に酸素を運ぶ赤血球（RBC）の欠乏によって引き起こされる可能性があります。貧血は、いつものように力を発揮したり、筋肉を活発に使用したりすることができないように感じることがあります。

診断

あなたが白血病の可能性について評価されているとき、あなたの医者はあなたの病歴を取り、身体検査をします。そして、あなたが定期的な健康診断を受けているとしても、あなたはこれらの同じ予備診断ステップの多くを持っているでしょう。

脾臓のサイズ

通常、脾臓は身体検査では感じられませんが、脾臓の肥大は身体検査中に検出できます。上腹部の左側、胸郭の端の下に膨満感を引き起こす可能性があります。

ラボテスト

WBCが多すぎたり、血中の特定の化学物質のレベルが異常であったりすると、CMLを示している可能性があります。これらは、外観に基づいて芽球（未熟なWBC）と呼ばれることがよくあります。

血液検査がCMLと一致している場合は、骨髄穿刺が必要になる場合があります。これには、血球のサンプルを収集するために針を骨の奥深くに挿入する手順が含まれます。サンプルは顕微鏡で検査されます。 CMLでは、過剰な造血細胞が存在し、骨髄は細胞過多と呼ばれます。

遺伝子検査

フィラデルフィア染色体および/またはBCR-ABL遺伝子があるかどうかを確認するために遺伝子検査も行われます。フィラデルフィア染色体またはBCR-ABL遺伝子がない場合は、別の種類の癌がある可能性がありますが、それはCMLではありません。

画像検査

CMLの診断に画像診断検査は必要ありません。ただし、特定の症状の評価の一部として、または腹部膨満を評価するために実行される場合があります。

CMLのフェーズ

CMLは3つの異なるフェーズに分類できます。フェーズは、血液と骨髄の芽球の数に基づいています。 CMLの段階を知ることは、あなたの病気が将来あなたにどのように影響するかを理解するのに役立ちます。

慢性期

CMLの最初のフェーズでは、血液や骨髄に含まれるWBCの数が増加します。ただし、芽球は依然として細胞の10パーセント未満を構成する必要があります。

通常、慢性期には症状はありませんが、左上腹部がある程度膨らんでいる可能性があります。あなたの免疫システムは慢性期でもかなりうまく機能しているはずなので、感染症との戦いに耐えることができます。人は、数ヶ月から何年にもわたって慢性期にある可能性があります。

加速フェーズ

加速期では、血液および/または骨髄の芽球の数は慢性期よりも多くなります。症状には、発熱、体重減少、食欲減退、脾臓の肥大などがあります。

WBCの数は通常よりも多く、好塩基球（WBCの一種）の数が多い、血小板の数が少ないなど、血球数に他の変化が生じる可能性があります。

加速フェーズを定義するために使用されるさまざまな基準のセットがあります。世界保健機関（WHO）の基準では、加速フェーズを次のいずれかの存在として定義しています。

• 血流および/または骨髄の10〜19％の芽球
• 血流中の20％以上の好塩基球
• 治療に関係のない非常に高いまたは非常に少ない血小板数
• 治療にもかかわらず脾臓のサイズが大きくなり、WBC数が増える
• 新しい遺伝的変化または突然変異

ブラストフェーズ

この段階は、しばしば爆風危機と呼ばれます。これは第3の最終段階であり、生命を脅かす可能性があります。血液や骨髄の芽球の数は非常に多くなり、他の組織に広がる可能性があります。症状は芽球期にはるかに一般的であり、感染症、出血、腹痛、骨痛などがあります。

芽球期では、CMLは慢性白血病よりもAML（急性骨髄性白血病）またはALL（急性リンパ芽球性白血病）のように見えることがあります。

WHOは、芽球期を血流または骨髄中の20％を超える芽球と定義しています。 International Bone Marrow Transplant Registryは、芽球期を血液および/または骨髄中の30％を超える芽球と定義しています。どちらの定義にも、血液または骨髄の外側に芽球が存在することが含まれます。

予後

CMLの段階は予後の重要な要素ですが、それだけではありません。

年齢、脾臓のサイズ、血球数も、低リスク、中リスク、高リスクの3つのカテゴリのいずれかに分類するために使用されます。

同じリスクグループの人々は、治療と同様の方法で反応する可能性が高くなります。低リスクグループの人々は、一般的に治療に対してよりよく反応します。ただし、これらのグループ化はツールであり、絶対的な指標ではありません。

CML治療

すべての治療には潜在的なリスクと利点があり、CML治療の前に、リスクと副作用に対する耐性について医師と話し合います。 CMLのすべての人が以下で説明するすべてのCML治療を受けるわけではありません。

チロシンキナーゼ阻害剤療法

チロシンキナーゼ阻害剤療法は、異常なBCR-ABL遺伝子の作用を阻害する標的療法の一種です。これらの薬は、飲み込むことができる錠剤の形で提供されます。

治療

説明

イマチニブ

CMLを治療するためにFDAによって承認された最初のチロシンキナーゼ阻害剤でした。 2001年に承認されました。

ダサチニブ

2006年にCMLの治療薬として承認されました。

ニロチニブ

2007年にCMLの治療が最初に承認されました。

ボスチニブ

2012年にCMLの治療が承認されましたが、機能を停止したか、非常に悪い副作用を引き起こした別のチロシンキナーゼ阻害剤で治療された人にのみ承認されました。

ポナチニブ

2012年にCMLの治療が承認されましたが、他のチロシンキナーゼ阻害剤に耐性または不耐性のT315I変異またはCMLの患者にのみ承認されています。

免疫療法

インターフェロンは免疫系が自然に作る物質です。 PEG（ペグ化）インターフェロンは、長時間作用型のインターフェロンです。

インターフェロンはCMLの初期治療としては使用されませんが、一部の患者では、チロシンキナーゼ阻害剤療法に耐えられない場合にこれが選択肢となる可能性があります。インターフェロンは、皮膚の下または針で筋肉に注射される液体として提供されます。

化学療法

オマセタキシンは、CMLの治療に使用される化学療法薬であり、他の治療法に耐性がある場合、および/または2つ以上のチロシンキナーゼ阻害剤に不耐性がある場合に使用されます。抵抗性とは、CMLが治療に反応しない場合、または病気が最初は反応したがその後反応を停止した場合です。不耐性とは、重篤な副作用のために薬物による治療を中止しなければならない場合です。

オマセタキシンは、針で皮膚の下に注射される液体として与えられます。他の化学療法薬は静脈に注射されるか、飲み込むための錠剤として与えられるかもしれません。

造血細胞移植（HCT）

HCTは、骨髄内の細胞を新しい健康な造血細胞に置き換える手順です。骨髄中の正常細胞とCML細胞の両方を破壊するために、手順の前に大量化学療法が使用されます。

同種HCTは複雑な治療法であり、非常に深刻な副作用を引き起こす可能性があります。これは通常、65歳未満の患者の治療選択肢と見なされています。

臨床試験：治験薬

CMLの治療のための新薬は継続的に調査されています。一部の患者さんにとっては、臨床試験が選択肢となる場合があります。あなたが参加できるオープンな臨床試験があるかどうか、そしてあなたがそのような臨床試験の良い候補になると彼らが信じているかどうかをあなたの治療チームに尋ねることができます。

ベリーウェルからの一言

CMLの予後は、年齢、病期、血液または骨髄の芽球数、診断時の脾臓の大きさ、全体的な健康状態などの要因によって異なります。

2001年にチロシンキナーゼ阻害剤が導入されたことで、CMLの多くの人々は非常にうまくやっており、この病気は何年もの間慢性期にとどまることがよくあります。

それでも、多くの課題が残っています。最初から、どのCML患者の転帰が悪い可能性があるかを予測するのは難しい場合があります。さらに、ほとんどの患者は無期限に治療を受ける必要があり、抑制治療には副作用がないわけではありません。したがって、ここ数十年で進歩は重要でしたが、まださらなる改善の余地があります。

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