原発性骨髄線維症（PMF）の唯一の治療法は幹細胞移植ですが、この治療法は高リスクおよび中リスクの患者にのみ推奨されます。このグループでさえ、年齢や他の病状は移植に関連するリスクを大幅に増加させ、理想的な治療法とは言えません。さらに、高リスクおよび中リスクのPMFを持つすべての人が、適切な幹細胞移植ドナー（一致する兄弟または一致する無関係のドナー）を持っているわけではありません。低リスクのPMFの人は、病気に関連する症状を軽減することを目的とした治療を受けることをお勧めします。
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おそらくあなたの医師は、移植があなたにとって最良の選択肢ではない、または適切なドナーを特定できない、あるいはあなたがPMFの他の第一選択療法を容認していないとアドバイスしました。当然、あなたの次の質問は、他にどのような治療オプションが利用できるかということかもしれません。幸いなことに、追加の治療オプションを見つけようとしている多くの進行中の研究があります。これらの薬のいくつかを簡単に確認します。
JAK2阻害剤
JAK2阻害剤であるルキソリチニブは、PMFで同定された最初の標的療法でした。 JAK2遺伝子の変異は、PMFの発症に関連しています。
ルキソリチニブは、幹細胞移植を受けることができないこれらの突然変異を持つ人々にとって適切な治療法です。幸いなことに、JAK2変異のない人でも役立つことがわかっています。ルキソリチニブを他の薬剤と組み合わせたり、PMFの治療に使用できる同様の薬剤（他のJAK2阻害剤）の開発を検討している研究が進行中です。
モメロチニブは、PMFの治療のために研究されている別のJAK2阻害剤です。初期の研究では、モメロチニブを投与された人の45％が脾臓のサイズが縮小したことが示されました。調査した人々の約半数が貧血に改善が見られ、50％以上が輸血療法を中止することができました。血小板減少症（血小板数の減少）が発症する可能性があり、有効性が制限される可能性があります。モメロチニブは、PMFの治療におけるその役割を決定するための第3相試験でルキソリチニブと比較されます。
2019年8月、FDAは、中リスクまたは高リスクのMFの成人の治療薬としてフェドラチニブを承認しました。
免疫調節薬
ポマリドマイドは免疫調節薬（免疫系を変える薬）です。サリドマイドとレナリドマイドに関連しています。一般的に、これらの薬はプレドニゾン（ステロイド薬）と一緒に投与されます。
サリドマイドとレナリドマイドは、PMFの治療選択肢としてすでに研究されています。それらは両方とも利点を示しますが、それらの使用はしばしば副作用によって制限されます。ポマリドマイドは、毒性の少ない選択肢として開発されました。一部の患者は貧血が改善しましたが、脾臓のサイズに影響は見られませんでした。この限られた利点を考えると、PMFの治療のためにポマリドマイドをルキソリチニブのような他の薬剤と組み合わせることを検討している進行中の研究があります。
エピジェネティックドラッグ
エピジェネティックな薬は、特定の遺伝子を物理的に変化させるのではなく、その発現に影響を与える薬です。これらの薬の1つのクラスは、アザシチジンとデシタビンを含む低メチル化剤です。これらの薬は現在、骨髄異形成症候群の治療に使用されています。アザシチジンとデシタビンの役割を調べる研究は初期段階にあります。他の薬は、ギビノスタットやパノビノスタットのようなヒストンデアセトリアーゼ（HDAC）阻害剤です。
エベロリムス
エベロリムスは、mTORキナーゼ阻害剤および免疫抑制剤として分類される薬剤です。これは、いくつかの癌（乳房、腎細胞癌、神経内分泌腫瘍など）の治療、および臓器移植を受けた人（肝臓または腎臓）の臓器拒絶反応を防ぐために承認されたFDA（食品医薬品局）です。エベロリムスは経口摂取されます。初期の研究では、症状、脾臓の大きさ、貧血、血小板数、白血球数を減らすことができることが示されています。
Imetelstat
Imetelstatは、いくつかの癌と骨髄線維症で研究されています。初期の研究では、中リスクまたは高リスクのPMFの一部の人々に寛解（PMHの徴候および症状の減少）を誘発しました。
一次治療に反応しない場合は、臨床試験に登録することで、新しい治療法を利用できるようになります。現在、骨髄線維症の人々の治療選択肢を評価する20以上の臨床試験があります。このオプションについては、医師と話し合うことができます。
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