実験的ALS薬は予備研究で病気の進行を遅らせる

koto_feja /ゲッティイメージズ

重要なポイント

• ALSを治療するための新薬は、新しい研究で患者の病気の進行を遅らせました。
• 薬を服用した患者とプラセボを服用した患者の違いはわずかでしたが、有意でした。
• 米国では約12,000〜15,000人がALSを患っています。

からの新しい研究によると、実験薬は脳疾患筋萎縮性側索硬化症（ALS）の進行を遅らせるのに役立つ可能性がありますニューイングランドジャーナルオブメディシン。ALS患者の治療選択肢は非常に限られているため、研究者はこの薬が補完療法として役立つ可能性があることを望んでいます。

国立神経疾患・脳卒中研究所（NINDS）によると、ALSは、噛む、歩く、話すなどの自発的な筋肉の動きを制御する神経細胞が関与するまれな神経疾患のグループです。この疾患は進行性であり、症状は時間とともに悪化し、現在のところ治療法はありません。米国では毎年、約5,000人がALSと診断されています。

9月3日に発表されたこの研究では、研究者はALSの患者に対して、フェニル酪酸ナトリウムとタウルルソジオールの組み合わせであるAMX0035と呼ばれる新しい薬をテストしました。それらの患者のうち、89人は新しい薬を与えられ、48人はプラセボを与えられました。その後、研究者は患者を24週間追跡し、患者のALSの重症度の測定値である改訂筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度（ALSFRS-R）を使用して疾患の進行を測定しました。

研究の終わりに、AMX0035を服用した患者は、プラセボを服用した患者よりも機能低下が遅かった。研究者たちは、この薬の次のステップとして、より長く、より大規模な試験を求めました。

「これは、ALS患者とその家族にとって重要な前進であり、非常に希望に満ちたニュースです」と、ハーバード大学医学部およびスポールディングリハビリテーション病院の助教授である主任研究著者のサブリナパガノーニ医学博士はベリーウェルに語ります。 「AMX0035で治療された患者は、プラセボを投与された患者よりも長く身体機能を保持していました。これは、歩く能力、話す能力、食べ物を飲み込む能力など、患者にとって重要な日常生活動作で、彼らがより多くの自立を維持したことを意味します。」

これがあなたにとって何を意味するか

AMX0035がALSを治療するための試験はまだ進行中です。しかし、時間が経つにつれて、この新しい薬は、ALS治療のもう1つの主力になる可能性があります。

ALSを理解する

患者がALSを患うと、運動ニューロン、または脳から脊髄や筋肉への通信を提供する神経細胞の段階的な劣化を経験します。ALSでは、脳と脊髄の運動ニューロンが変性または死にます。筋肉へのメッセージの送信を停止します。その結果、筋肉は徐々に弱くなり、けいれんし、無駄になります。時間が経つにつれて、脳は自発的な筋肉の動きを制御できなくなります。

「ALSは患者と家族にとって非常に難しい病気です」とミシガン州立大学の神経筋医学部門の医療ディレクターであるAmitSachdev医師はVerywellに語っています。

最終的に、ALSの人は話す、食べる、動く、呼吸する能力を失います、とNINDSは言います。

NINDSによると、ALSのほとんどの人は、症状が最初に現れてから3〜5年以内に呼吸不全で死亡します。診断を受けた人の約10％が10年以上生存します。

AMX0035がどのように役立つか

現在、病気の進行を止めたり逆転させたりする効果的な治療法はありません。しかし、患者が症状をコントロールし、より快適にするのに役立つ治療法があります。 ALS患者は通常、潜在的な理学療法と栄養サポートを伴う薬物療法の組み合わせを与えられます。

食品医薬品局（FDA）は、ALSの治療にリルゾール（Rilutek）とエダラボン（Radicava）の薬を承認しました。リルゾールは運動ニューロンへの損傷を軽減し、人の生存期間を数か月延長するのに役立ちますが、エダラボンは患者の日常機能の低下を遅らせます。

AMX0035は、既存の薬剤の代替療法ではない、とPaganoniは言います。代わりに、それは補完療法として役立つことができると考えられています。

サブリナ・パガノーニ、MD、PhD

これは、ALSと最も効果的に戦うために異なる治療法の組み合わせが必要になる可能性があることを示しています。

この最新の研究では、ほとんどの患者がすでにリルゾール、エダラボン、またはその両方を服用していた。 「AMX0035は標準治療に加えて追加の利益を提供しました」とPaganoniは言います。 「さらに、これらの薬の作用機序は異なります。これは、ALSと最も効果的に戦うために異なる治療法の組み合わせが必要になる可能性があることを示しています。」

ALSの進行を完全に止める単一の薬剤は作成されていませんが、専門家はALS治療の将来に期待しています。 「新しい治療法が必要です」とSachdevは言います。 「この薬は良い一歩になるでしょう。」

ただし、Sachdevは警告します、AMX0035はALSの奇跡的な治療法ではありません。 「この試験では、患者は着実に減少し続けました。彼らの減少は遅くなりましたが、わずかなものでした」と彼は言います。

ALSFRS-Rスケールでは、AMX0035を服用した研究参加者は、0〜48スケールで平均2.32ポイント高く評価されました。これは、話す、歩く、書くなどの12の日常活動を独立して完了する患者の能力を分析します。

AMX0035で次に何が起こるか

この特定の研究は比較的短かったため、この薬が人の死を遅らせ、さらに数か月間筋肉の動きをより制御できるかどうかは不明でした、とSachdevは言います。ただし、裁判は進行中です。

試験を完了した参加者には、AMX0035を長期間服用するオプションが与えられました。 「この延長は、生存に対する薬の影響について私たちに教えてくれるので重要です」とパガノニは言います。 「私たちは3年もの間参加者をフォローしてきました。」

パガノーニはALS治療の将来に期待を寄せています。

「病気を遅らせることは、ALSのような急速に進行する病気の重要な目標です。病気が遅いと、身体機能の保持が長くなり、日常生活動作からの独立性が高まるからです」と彼女は言います。 「将来的には、病気を完全に止めたり、元に戻したりすることができる薬または薬の組み合わせを見つけることができるようになることを願っています。それまでの間、このようなサクセスストーリーはすべて、私たちが正しい道を進んでいることを示しています。」