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重要なポイント
- FDAは、2020年9月4日にRET融合陽性非小細胞肺がん（NSCLC）、2020年12月1日にRET改変甲状腺がんに対して、選択的RET阻害薬であるプラルセチニブ（Gavreto）を承認しました。 。
- この薬、およびそれと同様の他の薬は、これらの診断を受けた患者に、より的を絞った治療オプションを提供します。
- 積極的な臨床試験参加者は、他者のがん治療の未来を形作ることができます。
モーガンロメロは、甲状腺乳頭がんと診断されたとき17歳でした。最も一般的な甲状腺がんの種類であり、30歳未満の女性で頻繁に診断されます。甲状腺がんはまれではなく、高度に治療可能ですが、ロメロの特定の症例は、がんの程度が原因ですぐに複雑になりました。検出されないまま広がります。そして、それが自動車事故のためでなければ、それはさらに長く検出されなかっただろう。
「私はお母さんと一緒に車の中にいて、突然、18輪車が私たちの前にいました」とロメロはベリーウェルに2012年の事故の詳細を語ります。
ロメロはすぐに生命を脅かす怪我をしているようには見えませんでしたが、彼女は二分脊椎を持っているため、救急治療室の医師はむち打ち症の可能性を心配していました。
「彼らはたくさんのテストを行い、「あなたの首は元気ですが、私たちはあなたの肺に斑点を見つけました」と言いました」と彼女は言います。
複雑な診断
ロメロは、彼女の故郷であるテキサス州ダラスで呼吸器科医に会いました。彼は、懸念される領域が彼女の肺に広がった甲状腺乳頭がんによるものであると判断しました。
ロメロは、甲状腺切除術、甲状腺の外科的切除、および放射性ヨウ素治療を受けて、体内に残っている甲状腺組織をすべて殺しましたが、改善していませんでした。彼女の医師はホスピスケアを勧めましたが、ロメロはその計画を受け入れる準備ができていませんでした。
「いいえ、私はこれには若すぎます」とロメロは医者に言ったことを思い出します。
Romeroを治療したVivekSubbiah、MDは、若い患者が後期に達するまでこのタイプの癌と診断されないことが一般的であるとVerywellに語っています。
「若い患者では、気分が良いので、後で癌が現れるのがわかります」と彼は言います。
ロメロは母親の支援を受けて、2013年にテキサス州ヒューストンにあるMDアンダーソンがんセンターの専門知識を探すことにしました。彼らの専門的な学際的内分泌チームは、レンバチニブとソラフェニブの2つの連続療法で彼女を治療しました。彼らはしばらくの間働きました、しかし結局、ロメロの癌は進行しました、そして、彼女はかなり病気になりました。
ロメロは肺炎で入院し、2018年1月に3回人工呼吸器を必要としました。彼女の体重は70ポンドに減少しました。
彼女の腫瘍にはRET変異と呼ばれるものがあったため、ロメロはMDアンダーソン臨床試験部門である標的療法臨床センターから治療を受け始めました。
RET融合陽性のがんとは何ですか？
一部の甲状腺がんでは、トランスフェクション中に再配列された（RET）遺伝子の特定の変化により、細胞が異常な形のRETキナーゼタンパク質を形成します。この変化したタンパク質は癌細胞の成長を促進します。ロメロのように、これらの細胞は肺に広がる可能性がありますが、すべてのRET融合陽性肺癌が発生するわけではありません甲状腺から。一部のRET融合陽性のがんは肺から発生します。
RET融合陽性腫瘍は、非小細胞肺がん（NSCLC）の約2％、甲状腺乳頭がんの約10〜20％で発生するとSubbiah氏は述べています。
新しい臨床試験は希望を提供します
「モーガンが2018年に[私たちの臨床試験に参加した]とき、彼女は病気で、急速に衰退していました。彼女は酸素のために何度も病院に入院し、呼吸に問題がありました」とSubbiahは言います。
SubbiahとMDアンダーソンの治療チームは、ロメロが選択的RET阻害剤であるプラルセチニブ（ガブレト）と呼ばれる実験薬の適切な候補であり、特定の癌で有望な結果を示したと感じました。
RET阻害剤は、甲状腺がんおよび肺がんのRETタンパク質をRET遺伝子変異で攻撃します。
プラルセチニブに加えて、食品医薬品局（FDA）は、2020年5月8日に別のRET阻害剤であるセルペルカチニブ（Retevmo）を承認しました。これらの薬はカプセルとして経口摂取されます。 、通常は1日1〜2回。
何年も改善が見られなかった後、ロメロは薬を試したがっていました。
「病院を出て飲み込めたとき、 『薬を飲もう！』と言いました」と彼女は覚えている。
人工呼吸器を装着した後、ロメロは再び飲み込む方法を学ぶ必要があり、錠剤を窒息させることを恐れていました。それでも、彼女は改善の可能性について楽観的であり続けたと言います。
「モーガンは、この試験に登録した最初の甲状腺乳頭がん患者の1人でした」とSubbiah氏は言います。 「彼女と彼女の家族は非常にやる気がありました。」
RET阻害剤の一般的な副作用
- 口渇
- 下痢または便秘
- 高血圧
- 疲労感
- 手や足の腫れ
- 皮膚の発疹
- 高血糖値
- 筋肉と関節の痛み
- 白血球数、赤血球数、血小板数が少ない
- 他の血液検査の変更
人生のセカンドチャンス
ロメロと彼女の治療チームは、プラルセチニブに対する即時の前向きな反応に気づきました。
「私はほとんどの部分でかなりうまくやっていて、大きな問題はありませんでした」とロメロは言います。 「またお腹がすいた。私の髪は元に戻っています。」
「モーガンはより多くのエネルギーを持ち、日常生活動作を実行する能力が向上し、2か月以内に酸素の必要性を停止しました」とSubbiahは言います。 「腫瘍は縮小し、臨床的には彼女はよく見えます。彼女は別の人です。」
ロメロは毎日プラルセチニブを服用し続けています。彼女は二分脊椎による健康上の合併症を持っていますが、呼吸困難のためにそれ以上の入院を必要としませんでした。彼女の肺の成長は、まだ存在している間、安定したままです。
ロメロは最近、彼女の長年の夢を実現しました。彼女は心理学の学士号を取得して大学を卒業しました。
臨床試験の重要性
Subbiahは、ロメロのようなまれな癌の患者は、臨床試験に参加することで大きな影響を与えることができると言います。従来の治療法は多くの患者に大きな副作用を引き起こす可能性があり、新しい治療法はより良い選択肢を提供します。しかし、新しい治療法が広く利用できるようになる唯一の方法は、臨床試験を通過することです。
「臨床試験は、新薬治療の発見と開発に不可欠で基本的な要素です」とSubbiah氏は言います。 「臨床試験は、新製品が「FDA承認」されて市場に出る前のFDAによる前提条件です。FDA承認は、大規模ながんセンターに来ることができない多くの患者に門戸を開きます。モーガンは、この薬にアクセスするための現実の世界」
Subbiahはまた、より頻繁な分子スクリーニング検査を提唱しています。これは、より新しい高度な治療法で治療されたまれながんの種類を特定するのに役立ちます。
「分子検査はますます一般的で利用可能になっていますが、それでも標準ではありません」とSubbiah氏は言います。「患者は、特に彼らの診断がまれな診断である場合、癌が広がっている場合、または治療の選択肢が少ない場合は、分子検査を提唱する必要があります。ラボはサンプルを保持しているため、分子検査を依頼することができます。癌は拡大するにつれて変化する可能性もあるため、転移部位からの新しい生検サンプルの分子検査を依頼する価値があるかもしれません。」
