骨髄異形成症候群（MDS）の治療

骨髄異形成症候群（MDS）には、骨髄機能に影響を与えるさまざまな障害が含まれます。骨髄は凝固のために新しい赤血球、白血球、血小板を作るため、骨髄機能が低下すると貧血、細胞数の減少、その他の問題。

MDSの主な懸念事項は、a）これらの数が少ないことと関連するすべての問題、およびb）MDSが癌（急性骨髄性白血病、またはAML）に進化する可能性です。

異なるタイプのMDSは非常に異なって扱われます。すべてのMDS療法がMDSのすべての患者に適しているわけではありません。 MDS治療の選択肢には、支持療法、低強度療法、高強度療法、および/または臨床試験が含まれます。

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治療上の考慮事項

MDS治療計画について医師と話し合うとき、いわゆる患者関連の要因が非常に重要になる可能性があります。患者に関連する要因の例には、次のものがあります。

MDS診断前の日常生活の様子
あなたが持っている他の病状
あなたの年齢
さまざまな治療の経済的費用
どの治療リスクがあなたに受け入れられるか

MDSの特定の形式の特性も非常に重要です。特定の特性と調査結果の例は次のとおりです。

骨髄の遺伝子検査のマーカーと結果。これは、利用可能な選択肢、MDSが白血病に進行する可能性、および特定の治療法からどのような結果が期待されるかを判断するのに役立ちます。
MDSが循環血液中の健康な細胞の数にどのように影響しているか
骨髄中の未熟な「芽球」細胞の数に関して、あなたの病気はどれほど重症か

あなたが治療から何を得たいかについてのあなたの目標も計画に考慮されます。異なる治療目標の例には、以下が含まれます。

気分を良くするためだけに
非常に多くの輸血をする必要性を制限します
貧血、好中球減少症、血小板減少症を改善する
寛解を達成する
MDSを治す

経過観察

International Prognostic Scoring System（IPSS）によって決定された低リスクのMDSと、安定した全血球計算（CBC）を持っている患者の場合、治療への最善のアプローチは、必要に応じて観察とサポートである場合があります。

この場合、病気の進行を示す可能性のある骨髄の変化を監視する必要があります。定期的なCBC、ならびに骨髄穿刺および生検は、モニタリングの一部となる可能性があります。

支持療法

支持療法とは、MDSの治療と管理に使用される治療法を指します。これらの治療法は人の状態を大幅に改善することができますが、MDSを引き起こす細胞を実際に攻撃することはできません。

輸血

血球数が減少し始めて症状が出た場合は、赤血球または血小板の輸血の恩恵を受ける可能性があります。輸血を受けるかどうかの決定は、あなたが持っている他の病状とあなたがどのように感じているかに依存します。

鉄過剰症とキレート療法

毎月複数回の輸血が必要になると、鉄過剰症と呼ばれる状態になるリスクがあります。赤血球輸血中の高レベルの鉄は、体内の鉄貯蔵量の増加を引き起こす可能性があります。このような高レベルの鉄は、実際に臓器に損傷を与える可能性があります。

医師は、経口療法、デフェラシロクス（Exjade）、またはデフェロキサミンメシレート（Desferal）と呼ばれる注入を含む、鉄キレーターと呼ばれる薬を使用して、複数回の輸血による鉄過剰症を治療および予防できます。全米総合がんネットワーク（NCCN）による診療ガイドラインは、鉄キレート療法が必要かどうかを判断するために医師が使用できる基準を提供します。

成長因子

MDS貧血の特定の人々は、エリスロポエチン刺激剤またはタンパク質（ESA）と呼ばれる成長因子薬を服用することで恩恵を受ける可能性があります。これらの薬はあなたの脂肪組織への注射（皮下注射）として与えられます。これらの薬はすべてのMDS患者に役立つわけではありませんが、一部の患者では輸血を防ぐのに役立つ可能性があります。

MDSの結果として白血球数が少なくなった場合、医師はG-CSF（ニューポゲン）やGM-CSF（ロイキン）などのコロニー刺激因子の使用を開始することを提案する場合があります。コロニー刺激因子は、好中球と呼ばれる白血球と戦う病気を増やすためにあなたの体を後押しするのに役立ちます。好中球の数が少ないと、危険な感染症を発症するリスクが高くなります。感染症や発熱の兆候に注意し、心配な場合はできるだけ早く医療提供者に相談してください。

低強度療法

低強度療法とは、低強度化学療法または生物学的反応修飾因子として知られる薬剤の使用を指します。これらの治療は主に外来で提供されますが、結果として生じる感染症を治療するために、たとえば、その後の支持療法または時折の入院が必要な場合もあります。

エピジェネティック療法

低メチル化剤または脱メチル化剤と呼ばれる一群の薬は、MDSとの戦いにおける最新の武器です。

アザシチジン（Vidaza）は、すべてのフランス-アメリカ-イギリス（FAB）分類およびMDSのすべてのIPSSリスクカテゴリでの使用がFDAによって承認されています。この薬は通常、皮下注射として7日間続けて、28日ごとに少なくとも4〜6サイクル投与されます。アザシチジンの研究では、リスクの高いMDS患者の約50％が改善と生活の質の向上に気づいていることが示されています。

MDSの治療に使用される別のタイプの低メチル化剤はデシタビン（ダコゲン）です。構造がアザシチジンと非常に似ており、すべてのタイプのMDSに対してFDAが承認しています。治療計画は一般的に低強度タイプの毒性と関連していたため、低強度療法とも見なされます。デシタビンは静脈内または皮下に投与することができます。

免疫抑制療法と生物学的反応修飾因子

MDSでは、赤血球、白血球、血小板は、骨髄から血流に放出されるのに十分なほど成熟する前に、死滅するか死にます。場合によっては、リンパ球（白血球の一種）がこれに関与しています。それらの患者にとって、免疫系に影響を与える治療法を使用することは効果的かもしれません。

非化学療法の低強度薬剤（生物学的反応修飾因子）には、抗胸腺細胞グロブリン（ATG）、シクロスポリン、サリドマイド、レナリドマイド、抗腫瘍壊死因子受容体融合タンパク質、およびビタミンD類似体が含まれます。これらはすべて、初期の試験で少なくともいくつかを示していますが、多くは、さまざまなタイプのMDSでの有効性を理解するためにさらに多くの臨床試験を必要としています。

5番染色体に遺伝的欠陥がある5q症候群と呼ばれる特定のタイプのMDSを患っている人は、レナリドマイド（レブリミド）と呼ばれる薬に反応する可能性があります。通常、レナリドマイドは、赤血球輸血に依存する低または低中程度のIPSSリスクMDSの患者に使用されます。レナリドマイドの研究では、多くの患者が輸血の必要量を減らしました（実際にはほぼ70％）。しかし、血小板と好中球の数は引き続き少ない。高リスクのMDS、または5q症候群以外のサブタイプをレナリドマイドで治療することの利点はまだ研究されています。