生物学的治療とは何ですか？

「生物学的製剤」とは、人間、動物、または微生物などの生物に由来するあらゆる種類の医学的治療を指します。これは、化学プロセスを介して実験室で合成される従来の非生物学的医薬品とは対照的です。なし生物の一部を使用します。時々使用される他の用語には、「生物学的療法」、「生物学的療法」、「生物学的」、および「生物医薬品」が含まれる。また、市販の名前で呼ばれたり、生物学的療法（遺伝子治療など）の特定のサブカテゴリとして呼ばれたりすることもあります。

19世紀に開発されたワクチンなど、最も古い形態の生物製剤は何年も前から存在しています。インスリンは別の比較的初期の生物学的療法でした。しかし、1990年代以降、市場に出回っている生物製剤の数は大幅に増加しています。現在、さまざまな形態の癌や自己免疫疾患など、さまざまな病状を治療するために、多くの種類の生物学的療法が利用可能です。毎年、さらに多くの製品が開発され、利用可能になっています。これらの生物学的療法はすべて、さまざまな利点と潜在的なリスクを伴います。

どのような種類の生物学的療法が利用できますか？

生物製剤の一般的なクラスには次のものがあります：

• 血液またはその他の血液製剤（血小板など）
• ステロイドホルモン療法（エストロゲン、テストステロンなど）
• ワクチン（病気の予防など）
• 抗毒素（蛇咬傷の治療など）
• 組換えタンパク質（インスリンやエリスロポエチンなど）
• 組換え核酸（遺伝的高コレステロール血症のために開発されたものなど）
• インターロイキン（特定の感染症や癌の治療に使用できる免疫分子）
• 腱、靭帯、または移植に使用されるその他の材料
• モノクローナル抗体（自己免疫疾患や癌の治療に使用されるものなど）
• 幹細胞療法（特定の癌や遺伝病など）
• 他の細胞療法（癌の治療に使用される特定のT細胞など）
• 遺伝子治療（遺伝的状態の治療など）

生物製剤はどのように機能しますか？

生物学的療法が異なれば、目的、目標、デザインも異なり、それらはすべて少し異なった働きをします。自分に関連する特定の生物学的療法について質問がある場合は、遠慮なく医療提供者に尋ねてください。

一例として、関節リウマチの治療に使用される生物学的製剤であるトシリズマブ（商品名アクテムラ）は、モノクローナル抗体と呼ばれる生物学的療法のクラスに属しています。技術的には、トシリズマブは組換えモノクローナルIgG1抗ヒトIL-6受容体抗体です。あなたの体が自然に作る抗体とは異なり、このタイプの抗体は感染と戦うことはありません。代わりに、関節リウマチなどの状態を直接ターゲットにするために使用できます。

IL-6はサイトカイン（免疫シグナル伝達分子）です。細胞を結合して信号を送ることができます。 IL-6が結合すると、炎症や関節リウマチを悪化させるその他のプロセスが増加する傾向があります。トシリズマブはIL-6の受容体を部分的に遮断し、症状を軽減する可能性があります。

これらの特定のモノクローナル抗体は、マウスでの抗体の早期生産から始まる一連のステップを通じて生産されます。次に、科学者はこれらの抗体を改変し、それらの多くをヒト由来の抗体の一部に置き換えます。研究室では、これらの新しい抗体の多くの同一のコピーが作成されます。次に、これらのハイブリッド抗体を患者に投与して、IL-6に対する体の反応をブロックするのに役立てることができます。

生物製剤の名前の末尾に「ab」が付いている場合、その製品が何らかの修飾抗体であることがわかります。

生物学的療法は従来の医薬品とどのように異なりますか？

一般に、生物製剤の製造プロセスは、小分子薬（アスピリンなどの「非生物学的」薬物治療）よりも複雑です。これは、生物学的製剤が非生物学的治療の選択肢よりも一般的に高価である理由の一部です。製造工程が非常に複雑であるため、生物製剤の構造が完全に理解されていない可能性があります。他の会社がそれを正確に複製することは困難または不可能かもしれません。

生物製剤は、従来の医薬品と比較して、より大きく、より複雑な分子です。従来の医薬品とは異なり、それらは製造されるために生物からのいくつかの成分を必要とします。

全体として、生物学的療法は非生物学的治療よりも標的を介したものです。たとえば、メトトレキサートとスルファサラジンは2つです非-関節リウマチの生物学的薬物治療。これらの薬は、人の免疫系の複数の異なる部分に影響を与えます。対照的に、関節リウマチの生物学的療法には、非常に特異的な標的があります（標的免疫分子の特定の受容体を遮断するなど）。これにより、特定の副作用の可能性が減少しますが、他の副作用は依然として潜在的なリスクです。

生物製剤は、熱と光に対してより敏感になる傾向があります。多くの場合、それらは口から摂取することはできませんが、注射または注入によって与える必要があります。

生物学的療法で治療できる状態

最近開発された生物学的療法は、多くの異なる病気の治療に革命をもたらしました。それらは、自己免疫疾患、癌、および特定の遺伝的状態の治療に特に重要です。

たとえば、生物学的療法は以下を治療するために開発されました：

• 関節リウマチ
• 乾癬
• 強直性脊椎炎
• クローン病
• 多発性硬化症
• 糖尿病性網膜症
• 加齢性黄斑変性症
• 糖尿病
• 胃癌
• 乳がん
• 結腸がん
• 白血病とリンパ腫の形態
• 不妊
• 骨粗鬆症
• 嚢胞性線維症
• 血友病
• 鎌状赤血球症

自己免疫疾患における生物学的製剤

最も一般的に使用される生物製剤のいくつかは、自己免疫疾患、つまり体の免疫系が自身の組織を異常に攻撃する役割を果たす疾患に使用されます。これらには、関節リウマチ、乾癬、クローン病などの症状が含まれます。これらの特定の治療法の多くは、複数のタイプの自己免疫疾患を治療するためにFDAに承認されています。場合によっては、FDAの承認に必要な一連の研究をすべて受けていない場合、医師はこれらの治療法を適応外で処方することがありますが、それでも効果があると考える十分な理由があります。

生物学的製剤は高価で投与が難しいことが多いため、別の非生物学的タイプの治療法を試した後に投与されることがよくあります（常にではありません）。

自己免疫疾患に対する現代の生物学的療法の最も一般的なタイプの1つは、TNFブロッカーです。 TNF阻害薬には、人気のある薬剤であるエタネルセプト（Enbrel）、アダリムマブ（Humira）、およびインフリキシマブ（Remicade）が含まれます。これらの薬はすべて、TNF-αと呼ばれる免疫分子の下流の炎症作用をブロックします。それらは、いくつかの異なる自己免疫疾患に対してFDAに承認されています。

他の生物学的製剤は、さまざまな免疫分子の受容体をブロックするために開発されました。他のものは、免疫系の特定の細胞であるT細胞を標的とするように設計されました。自己免疫疾患で重要なこれらの他の生物学的製剤のいくつかは次のとおりです。

• ウステキヌマブ（ステララ）
• セクキヌマブ（コセンティクス）
• アバタセプト（オレンシア）
• グセルクマブ（トレムフィア）

自己免疫疾患のもう1つの重要な生物学的製剤は、多発性硬化症の重要な治療法であるインターフェロンベータ-1a（Avonex）です。

がん治療における生物製剤

生物学的療法も癌治療にとって非常に重要であり、多くが開発され続けています。これらの治療法にはさまざまな種類があります。時にはそれらは一次治療として使用されます。また、他の治療法が失敗した後、または進行がんに使用されることもあります。多くの場合、それらは他の治療法に加えて使用されます。

これらの治療法のいくつかは治療用抗体です。たとえば、ペンブロリズマブ（Keytruda）は、さまざまな種類の固形腫瘍の治療に承認されている生物学的に設計された抗体です。これは、特定の免疫細胞に見られる特定の受容体を標的にすることによって機能します。これにより、免疫細胞は癌細胞をより簡単に破壊することができます。体の免疫系を刺激して癌とよりよく戦うこれらのタイプの生物学的療法は、免疫療法と呼ばれます。

トラスツズマブ（ハーセプチン）など、他の種類の治療用抗体は、腫瘍の成長を促進するシグナル伝達経路を妨害します。または、リツキシマブ（リツキサン）のように、癌細胞が自分自身を破壊するきっかけになることもあります。他の場合では、それらは癌細胞を破壊するのを助けることができる有毒物質に関連しているかもしれません。たとえば、薬物ado-trastuzumab emtansine（Kadcyla）はこのように機能します。他の種類の治療用抗体も存在します。

免疫細胞療法は、開発中の生物学的癌治療のもう1つの重要な分野です。これには、個人の免疫細胞の一部を収集し、何らかの方法でそれらを変更してから、それらを再注入することが含まれます。これにより、人の免疫細胞が腫瘍を攻撃しやすくなります。腫瘍浸潤リンパ球療法とCAR-T細胞療法はどちらもこのカテゴリーに分類されます。

生物学的製剤のもう1つの重要なクラスには、実験室で作られたタンパク質が含まれます。たとえば、いくつかの異なる免疫分子（異なるタイプのインターフェロンとインターロイキン）が複数のタイプの癌に使用されます。

まれな遺伝病における生物学的製剤

生物学的療法は、まれな遺伝病の治療においても非常に重要です。これはおそらく、ますます多くの遺伝子治療が利用可能になるにつれて、将来さらに重要になるでしょう。たとえば、希少疾患を治療するためのいくつかの生物学的療法には、ゴーシェ病の酵素補充療法、血友病の血液凝固因子、または特定の遺伝性免疫障害を持つ人々の免疫グロブリンが含まれます。

鎌状赤血球症を含む多くの種類のまれな遺伝病を治療するために使用される幹細胞移植も、一種の生物学的療法です。研究者たちはまた、最終的に多くの希少疾患を治療するために使用される可能性のあるRNA療法と遺伝子療法の開発を続けています。

潜在的な副作用

生物学的製剤の潜在的な副作用は、関与する特定の生物学的療法によって異なります。場合によっては、発疹など、これらの副作用は非常に軽度です。その他の一般的な副作用には、呼吸器感染症、インフルエンザのような反応、注射部位の発赤などがあります。

ただし、重度のアレルギー反応など、より深刻な副作用も発生する可能性があります。免疫系のさまざまな部分を標的とする生物学的療法には、いくつかの特定の潜在的な副作用があります。特に、これらの治療法の多くには、免疫抑制のリスクが伴います。つまり、免疫システムの一部が、通常のように感染と戦うことに反応できないということです。これにより、特定の種類の感染症にかかりやすくなる可能性があります。場合によっては、結核など、他の方法では必ずしも問題が発生しない休眠中の感染症を再活性化するリスクが生じる可能性があります。

免疫系を標的とする特定の生物学的療法も、特定の癌のリスクを高める可能性があります。ただし、これはすべての生物学的療法に当てはまるわけではありません。また、リスクは小さいか、そうでなければ多くの潜在的な利益をもたらす薬には存在しない可能性があります。あなたがあなたにとって意味のある決定をすることを確実にするためにあなたの医療提供者と物事を話し合ってください。リスクは一般的に、新しい治療法と比較して、しばらくの間使用されてきた生物学的治療法の方がよく理解されています。あなたの医者はあなたにあなたの状況における特定の生物学的療法の潜在的な副作用のより良い考えを与えることができます。

生物製剤は妊娠中や授乳中に安全に使用できますか？

ほとんどの生物学的療法は妊娠中または授乳中の女性で研究されていませんが、特定の生物学的治療は胎児または授乳中の乳児にとって危険である可能性があることを私たちは知っています。ただし、すでに生物学的治療を使用している場合は、生物学的治療を中止するリスクもあります。あなたの特定の状況と全体的なリスクと利点について医師に相談してください。生物学的療法を受けていて、妊娠していることがわかった場合は、すぐに服用をやめないでください。代わりに、医師の診察室に電話して状況を伝えてください。

服用する前に

いつものように、あなたの医者は生物学的療法を処方する前に徹底的な病歴と臨床検査をしたいと思うでしょう。これは、治療の潜在的な利点が潜在的なリスクを上回っていることを医師が確認するのに役立ちます。場合によっては、生物学的製剤を開始する前に、医師が特定の危険因子がないことを確認する必要があります。特定の病状のある人は、生物学的治療を受けることができない場合があります。または、結核のスクリーニング検査や肝炎のスクリーニング検査を受ける必要があるかもしれません。しかし、これはすべての種類の生物学的療法に必要なわけではありません。あなたの医者はあなたにどんなスクリーニング検査があなたにとって意味があるかもしれないかをあなたに知らせます。

一般的に言って、免疫系に影響を及ぼし、感染症にかかりやすくなる可能性のある生物学的薬剤を服用している間は、特定の種類のワクチン（生きたウイルス成分を含むもの）を投与すべきではありません。したがって、治療を開始する前に、これらのワクチンのいくつかを入手する必要があるかもしれません。

生物学的製剤は他の非生物学的療法と併用できますか？

はい、通常は。生物学的治療は、古い非生物学的療法と一緒に行われることがよくあります。たとえば、関節リウマチの人は、生物学的治療を追加しながらメトトレキサートを服用し続ける可能性があります。その他の場合、生物学的治療は以前の非生物学的治療に取って代わります。それはあなたの特定の状況に依存します。

生物製剤はどのように管理されていますか？

これは、特定の生物学的製剤によって異なります。現在、製薬会社は経口療法の開発に取り組んでいますが、ほとんどの生物製剤は経口摂取できません。

一般的に、生物製剤は注射または注入として投与されます。皮膚の下に注射をすることができるかもしれませんし、家族の助けが必要かもしれません。

生物学的療法は熱と光に敏感なので、臨床医からの準備指示に注意深く従ってください。

静脈内注入は静脈を通して投与されます。これらは通常、より長く、おそらく数時間かかります。これらは通常、診療所で提供されます。

場合によっては、1回の治療のみが必要です。他の人では、生物学的治療は時間の経過とともに定期的に行われる必要があります。

生物製剤はどのくらい迅速に機能しますか？

生物学的薬剤がどれだけ速く作用するかは、特定の治療法によって異なります。たとえば、インスリンのショットはほとんどすぐに機能し始めます。しかし、関節リウマチや乾癬の生物学的療法のようなものでは、数週間、さらには1か月以上も改善に気付かない場合があります。あなたがあなたの特定の状況で何を期待するかもしれないかあなたの医者に尋ねてください。

バイオシミラーとは何ですか？

生物学的製剤の製造方法のため、競合企業が最初に開発された生物学的療法とまったく同等の製品を製造することは困難です。古い化合物薬とは異なり、ほとんどの生物製剤には厳密に定義されたジェネリック医薬品がありません。 FDAは、ジェネリック医薬品をブランド薬とまったく同じ有効成分を持つものと定義しています。それだけでなく、それらは生物学的に同等であり、すなわち、それらは同じ剤形、強度、品質、および性能を有する。

代わりに、生物製剤には「バイオシミラー」と呼ばれるものがあり、2009年に法律で定義されました。これらの治療法は、元のブランド名の薬剤と臨床的に意味のある違いがないものとしてFDAによって承認されています。それらは参照製品と同じように機能し、同じように安全で効果的である必要があります。バイオシミラーは一般に元の製品よりも安価ですが、製薬会社は安全性の証明がないことを主張して、それらの使用に反対しました。と同等性。

バイオシミラーが利用できる場合は、それがあなたにとって最良の選択肢であるかどうかについて、必ず医師に相談してください。 FDAがバイオシミラーを元の製品と互換性があるものとして指定していることを確認することも理にかなっています。